जीन चिकित्सा | विज्ञान और प्रौद्योगिकी (Science & Technology) for UPSC CSE PDF Download

जीन चिकित्सा वह प्रक्रिया है जिसमें किसी रोगी के शरीर में DNA को पेश किया जाता है ताकि एक आनुवांशिक बीमारी का उपचार किया जा सके। नया DNA आमतौर पर एक कार्यशील जीन होता है जो रोग पैदा करने वाली उत्परिवर्तन के प्रभावों को सुधारता है।

• जीन चिकित्सा में DNA के कुछ हिस्सों (आमतौर पर जीन) का उपयोग करके बीमारी का उपचार या रोकथाम की जाती है।
• DNA को सावधानीपूर्वक चुना जाता है ताकि उस उत्परिवर्तित जीन के प्रभाव को सही किया जा सके जो बीमारी का कारण बन रहा है।
• यह तकनीक पहली बार 1972 में विकसित की गई थी, लेकिन अब तक यह मनुष्यों की बीमारियों के उपचार में सीमित सफलता प्राप्त कर सकी है।
• जीन चिकित्सा कुछ आनुवांशिक बीमारियों जैसे मांसपेशियों की दुर्विकास और सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए एक संभावित उपचार विकल्प हो सकती है।

जिन प्रकार के कोशिकाओं का उपचार किया जाता है, उनके आधार पर जीन चिकित्सा के दो विभिन्न प्रकार हैं:

• सोमैटिक जीन चिकित्सा: यह शरीर के किसी भी ऐसे कोशिका में DNA के एक हिस्से का स्थानांतरण है जो शुक्राणु या अंडाणु का उत्पादन नहीं करता है। इसके प्रभाव रोगी के बच्चों तक नहीं पहुँचेंगे।
• जर्मलाइन जीन चिकित्सा: यह उन कोशिकाओं में DNA के एक हिस्से का स्थानांतरण है जो अंडाणु या शुक्राणु का उत्पादन करती हैं। इसके प्रभाव रोगी के बच्चों और आगे की पीढ़ियों तक पहुँचेंगे।

जीन चिकित्सा की तकनीकें

जीन चिकित्सा (Gene Therapy) को लागू करने के कई तरीके हैं। इनमें शामिल हैं:

जीन संवर्धन चिकित्सा (Gene Augmentation Therapy)

• यह उन बीमारियों के इलाज के लिए उपयोग की जाती है जो एक म्यूटेशन के कारण होती हैं, जो एक जीन को कार्यशील उत्पाद, जैसे कि प्रोटीन, उत्पन्न करने से रोकती है।
• यह चिकित्सा कोशिका में खोए हुए जीन के कार्यशील संस्करण वाले DNA को जोड़ती है।
• नया जीन प्रोटीन का उत्पादन करता है जो पर्याप्त स्तर पर कार्य करता है, जिससे मूल रूप से गायब प्रोटीन की भरपाई होती है।
• यह तभी सफल होता है यदि बीमारी के प्रभाव उलटने योग्य हैं या शरीर को स्थायी नुकसान नहीं हुआ है।
• उदाहरण के लिए, यह सिस्टिक फाइब्रोसिस जैसी कार्य हानि विकारों के इलाज के लिए उपयोग किया जा सकता है, जिससे बीमारी को सुधारने के लिए जीन की एक कार्यशील प्रति पेश की जाती है।

जीन निषेध चिकित्सा (Gene Inhibition Therapy)

• संक्रामक रोगों, कैंसर, और अनुचित जीन गतिविधि के कारण होने वाली विरासत में मिली बीमारियों के इलाज के लिए उपयुक्त।
• उद्देश्य एक ऐसे जीन को पेश करना है जिसका उत्पाद या तो:
• दूसरे जीन की अभिव्यक्ति को रोकता है।
• दूसरे जीन के उत्पाद की गतिविधि में हस्तक्षेप करता है।
• इस चिकित्सा का आधार उस जीन की गतिविधि को समाप्त करना है जो बीमारी से संबंधित कोशिकाओं की वृद्धि को प्रोत्साहित करता है।
• उदाहरण के लिए, कैंसर कभी-कभी एक ऑन्कोजीन (oncogene) की अतिसक्रियता का परिणाम होता है। इसलिए, जीन निषेध चिकित्सा के माध्यम से उस ऑन्कोजीन की गतिविधि को समाप्त करके, आगे की कोशिका वृद्धि को रोकना और कैंसर को रोकना संभव है।

विशिष्ट कोशिकाओं का नाश (Killing of Specific Cells)

• ऐसी बीमारियों के लिए उपयुक्त हैं जैसे कैंसर, जिन्हें कुछ समूहों की कोशिकाओं को नष्ट करके इलाज किया जा सकता है।
• उद्देश्य एक रोगग्रस्त कोशिका में DNA को सम्मिलित करना है, जिससे वह कोशिका मर जाए।
• यह दो तरीकों में से एक में प्राप्त किया जा सकता है:
• सम्मिलित DNA में एक "आत्महत्या" जीन होता है जो एक अत्यधिक विषैले उत्पाद का उत्पादन करता है जो रोगग्रस्त कोशिका को मारता है।
• सम्मिलित DNA एक प्रोटीन की अभिव्यक्ति का कारण बनता है जो कोशिकाओं को चिह्नित करता है ताकि रोगग्रस्त कोशिकाओं पर शरीर की प्राकृतिक इम्यून प्रणाली का हमला हो सके।
• इस विधि में यह आवश्यक है कि सम्मिलित DNA को उचित रूप से लक्षित किया जाए ताकि सामान्य रूप से कार्य कर रही कोशिकाओं की मृत्यु से बचा जा सके।

DNA ट्रांसफर कैसे किया जाता है?

• डीएनए/जीन का एक भाग जो एक उपयोगी प्रोटीन बनाने के लिए निर्देशों को समाहित करता है, एक वेक्टर में पैक किया जाता है, जो आमतौर पर एक वायरस, बैक्टीरिया या प्लास्मिड होता है। यह वेक्टर नए डीएनए को एक आनुवंशिक रोग से ग्रस्त रोगी की कोशिकाओं में पहुँचाने के लिए एक वाहन के रूप में कार्य करता है। एक बार जब यह रोगी की कोशिकाओं के अंदर होता है, तो डीएनए/जीन की सामान्य मशीनरी द्वारा अभिव्यक्त होता है, जिससे चिकित्सीय प्रोटीन का उत्पादन होता है और रोगी की बीमारी का उपचार होता है।

एक चित्रण जो एक नए जीन के कोशिका के नाभिक में वायरस वेक्टर के माध्यम से स्थानांतरण को दर्शाता है।

जीन चिकित्सा की चुनौतियाँ

1. जीन को सही स्थान पर पहुँचाना और उसे सक्रिय करना:

• यह महत्वपूर्ण है कि नया जीन सही कोशिका तक पहुँचे।
• गलत कोशिका में जीन पहुँचाने से यह प्रभावी नहीं होगा और यह रोगी के लिए स्वास्थ्य समस्याएँ भी उत्पन्न कर सकता है।
• सही कोशिका को लक्षित करने के बाद भी, जीन को सक्रिय करना आवश्यक है।
• कभी-कभी कोशिकाएँ इस प्रक्रिया को रोक देती हैं, उन जीनों को बंद करके जो असामान्य गतिविधि दिखा रहे होते हैं।

2. प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया से बचना:

• प्रतिरक्षा प्रणाली की भूमिका आक्रमणकारियों से लड़ना है।
• कभी-कभी जीन चिकित्सा द्वारा पेश किए गए नए जीनों को संभावित रूप से हानिकारक आक्रमणकारी माना जाता है।
• यह रोगी में प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को उत्पन्न कर सकता है, जो उनके लिए हानिकारक हो सकती है।
• वैज्ञानिकों के लिए, यह चुनौती होती है कि वे जीनों को इस तरह से पहुँचाएँ कि प्रतिरक्षा प्रणाली 'नोटिस' न करे।
• यह आमतौर पर उन वेक्टरों का उपयोग करके किया जाता है जो प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को उत्पन्न करने की संभावना कम रखते हैं।

3. यह सुनिश्चित करना कि नया जीन अन्य जीनों के कार्य को बाधित न करे:

जीन थेरेपी द्वारा पेश किया गया एक नया जीन रोगी के जीनोम में समाहित हो जाएगा और उनके जीवन के शेष हिस्से के लिए काम करता रहेगा। हालांकि, इसमें एक जोखिम है कि नया जीन किसी दूसरे जीन के मार्ग में.insert हो जाएगा, जिससे उसकी गतिविधि बाधित हो सकती है। यदि यह किसी महत्वपूर्ण जीन के साथ हस्तक्षेप करता है, जो कोशिका विभाजन को नियंत्रित करने में महत्वपूर्ण है, तो इसके परिणामस्वरूप कैंसर हो सकता है।

• नए जीन के किसी दूसरे जीन के मार्ग में.insert होने का जोखिम हो सकता है, जिससे उसकी गतिविधि बाधित हो सकती है।

4. जीन थेरेपी की लागत:

• कई जेनेटिक विकार जो जीन थेरेपी के माध्यम से लक्षित किए जा सकते हैं, अत्यधिक दुर्लभ हैं।
• इसलिए, जीन थेरेपी अक्सर एक व्यक्तिगत, केस-दर-केस दृष्टिकोण की आवश्यकता होती है।
• यह प्रभावी हो सकता है, लेकिन यह बहुत महंगा भी हो सकता है।